O Consórcio Praziquantel Pediátrico anuncia os resultados favoráveis da fase III para o Arpraziquantel, medicamento que dissolve na boca, para crianças de 3 meses a 6 anos

O Consórcio Praziquantel Pediátrico conclui o ensaio clínico principal de Fase III do arpraziquantel – uma nova opção de tratamento em potencial para cerca de 50 milhões de crianças em idade pré-escolar com esquistossomose. Os resultados positivos do ensaio de Fase III confirmam os resultados do ensaio de Fase II promissores. A Merck, parceira do consórcio fundador, pretende enviar arquivo regulatório à Agência Europeia de Medicamentos.

No estudo de Fase III concluído, crianças com idade entre 3 meses e 6 anos infectadas com S. mansoni ou S. haematobium foram inscritas em diferentes grupos de idade e tratadas com uma única dose de arpraziquantel. Alta eficácia foi observada com taxas de cura próximas ou acima de 90% para S. mansoni (em uma dose de 50 mg / kg) e S. haematobium (em uma dose de 60 mg / kg). O desfecho primário de cura clínica, definido como ausência de ovos de parasita nas fezes (S. mansoni) 17 a 21 dias após o tratamento ou na urina (S. haematobium) 17 a 21 dias e, adicionalmente, 35 a 40 dias após o tratamento, atendeu ao pré- critérios de sucesso especificados. O tratamento com arpraziquantel em ambas as doses demonstrou segurança favorável, tolerabilidade e palatabilidade melhorada entre crianças em idade pré-escolar. Não foram identificados novos riscos potenciais ou preocupações de segurança.

Os resultados do ensaio, cofinanciado pelo Fundo Global Health Innovative Technology (GHIT) e pela European & Developing Countries Clinical Trials Partnership (EDCTP), confirmam um perfil favorável de eficácia e segurança para o arpraziquantel em crianças de três meses a seis anos de idade, afetado por esta doença tropical negligenciada.

Kio Yamabe, CEO em exercício do GHIT Fund disse: “Tendo feito parceria com o Consórcio Praziquantel Pediátrico desde 2013, acreditamos que colaborações internacionais como esta são fundamentais para lidar com o fardo das principais doenças infecciosas no mundo em desenvolvimento. O desenvolvimento conjunto bem-sucedido do arpraziquantel pelos parceiros do Consórcio Astellas, Merck e Farmanguinhos representa nosso compromisso inabalável em impulsionar a inovação e tecnologia japonesas por meio de parcerias globais”.

Com a fase de desenvolvimento clínico completo concluída com êxito, o programa entrou na fase de arquivamento regulamentar, enquanto se prepara para a entrega potencial de arpraziquantel por meio do programa de acesso dedicado do Consórcio, ADOPT.

Derivado do praziquantel, o arpraziquantel é um comprimido oralmente dispersível (dissolve-se na boca). Foi desenvolvido pela Astellas Pharma Inc. no Japão, posteriormente otimizado pela Merck na Alemanha e transferido para fabricação clínica para Farmanguinhos no Brasil. O novo comprimido é pequeno, tem propriedades gustativas adequadas, pode ser tomado com ou sem água e resiste aos desafios de calor e umidade apresentados por um clima tropical.

A conclusão bem-sucedida do estudo de Fase III foi um esforço consolidado de parceiros fortes e experientes no país – o Instituto de Pesquisa Médica do Quênia e a Université Félix Houphouët-Boigny – com o Instituto Tropical e de Saúde Pública da Suíça supervisionando o gerenciamento do estudo. A Merck atuou como patrocinadora do estudo, garantindo que os padrões de qualidade e requisitos regulatórios de autoridades como a Agência Europeia de Medicamentos (EMA) fossem atendidos. A contribuição de especialistas, inclusive da Organização Mundial da Saúde (OMS), tem apoiado o desenvolvimento do programa.

O Dr. Michael Makanga, Diretor Executivo da EDCTP afirmou: “Com a conclusão do ensaio de Fase III, o Consórcio Praziquantel Pediátrico demonstra que a colaboração Norte-Sul equilibrada com competências complementares, partilha bidireccional de conhecimentos e confiança mútua é um factor chave de sucesso para desenvolver e fornecer tratamentos seguros e acessíveis para doenças tropicais negligenciadas, como a esquistossomose. ”

A justificativa para o estudo foi baseada em dados coletados do estudo clínico de Fase I em voluntários adultos, um estudo de sabor em crianças de 6-11 anos de idade e um estudo de determinação de dose de Fase II em crianças infectadas com Schistosoma mansoni de 3 a 6 meses anos de idade, realizado em países africanos.

Em nome do Consórcio, a Merck pretende solicitar um parecer científico da EMA sob o procedimento EU-M4all para medicamentos de alta prioridade para uso humano destinados a mercados fora da União Europeia. Um parecer positivo da EMA facilitaria a inclusão do arpraziquantel na lista de medicamentos pré-qualificados da OMS, bem como as aprovações regulatórias em países endêmicos.

A esquistossomose é uma das doenças parasitárias mais nocivas, afetando a vida de cerca de 240 milhões de pessoas, e é altamente prevalente na África subsaariana. O medicamento praziquantel – o tratamento padrão atual desenvolvido na década de 1970 – é seguro, eficaz e disponível para crianças em idade escolar e adultos. Atualmente, cerca de 50 milhões de crianças em idade pré-escolar não recebem tratamento em programas de saúde pública, principalmente devido à falta de uma formulação adequada do medicamento para crianças.

Peter Guenter, membro do Conselho Executivo da Merck e CEO da Healthcare, disse: “Com este marco, continuamos nosso compromisso de eliminar a esquistossomose e garantir que todas as pessoas afetadas por esta doença tropical negligenciada tenham acesso a uma terapia que salva vidas. Junto com nossos parceiros do Consórcio, somos firmes em nossa visão de trazer uma nova esperança para as populações mais vulneráveis ​​do mundo”.