O Consórcio Pediátrico Praziquantel tem o orgulho de anunciar que a primeira criança em idade pré-escolar foi tratada com arpraziquantel, uma opção de tratamento pediátrico recentemente desenvolvida para esquistossomose, uma condição classificada pela Organização Mundial da Saúde (OMS) como uma das 21 doenças tropicais negligenciadas (DTNs). Este marco representa um passo significativo no enfrentamento de uma das doenças parasitárias mais prevalentes do mundo.

O primeiro tratamento foi administrado em Uganda como parte do programa ADOPT do Consórcio,
um estudo de pesquisa de implementação que se concentra na integração do arpraziquantel em
plataformas de saúde existentes. O tratamento está sendo introduzido por meio da Plataforma de
Administração em Massa para DTNs do país. O objetivo geral do estudo ADOPT é preparar a
introdução generalizada de arpraziquantel em comunidades endêmicas de esquistossomose. Além
de Uganda, a introdução do arpraziquantel será estendida a outros países da África Subsaariana,
começando por Costa do Marfim, Quênia, Tanzânia e Senegal.

O Consórcio está trabalhando em estreita colaboração com ministérios da saúde locais e parceiros
globais para facilitar o acesso igualitário e sustentável ao arpraziquantel. O tratamento estará
disponível a preço de custo em países da África Subsaariana, proporcionando resultados de saúde
sustentáveis e de longo prazo. Este esforço contribui para a eliminação da esquistossomose como
um problema de saúde pública e, portanto, também para os Objetivos de Desenvolvimento Sustentável (ODS) das Nações Unidas, em particular os ODS 3 (Saúde e Bem-Estar) e 17 (Parcerias e Meios de Implementação).

Novo tratamento – Arpraziquantel, a nova opção de tratamento pediátrico, é um comprimido dispersível de 150 mg desenvolvido especificamente para crianças de três meses a seis anos. É palatável e facilmente
administrado a crianças em idade pré-escolar. Também é estável em climas quentes e úmidos, o que
o torna ideal para uso em regiões endêmicas.

O arpraziquantel recebeu um parecer científico positivo da Agência Europeia de Medicamentos
(EMA) em dezembro de 2023 e foi incluído na Lista de Medicamentos Pré-qualificados da OMS em
maio de 2024. A inclusão na Lista de Medicamentos Essenciais da OMS está prevista para 2025.
“Estamos orgulhosos de ter alcançado esse marco crítico”, disse Peter Steinmann, especialista em
saúde pública do Instituto Suíço de Saúde Pública e Tropical e colíder do programa ADOPT do
Consórcio. “Ao atender às necessidades médicas de crianças em idade pré-escolar, pretendemos
preencher uma lacuna significativa no tratamento, contribuindo para o combate à esquistossomose.”

A esquistossomose – também conhecida como bilharziose, afeta aproximadamente 250 milhões de
pessoas no mundo todo, incluindo cerca de 50 milhões de crianças em idade pré-escolar,
principalmente na África Subsaariana. A doença pode levar à desnutrição, anemia, crescimento
atrofiado e comprometimento cognitivo. Em casos extremos, causa danos crônicos aos órgãos ou
morte. Até agora, não havia um tratamento adequado para crianças em idade pré-escolar, deixando
milhões de crianças em risco. De acordo com a diretriz da OMS para o controle e eliminação da
esquistossomose, crianças com dois anos ou mais devem ser incluídas na quimioterapia preventiva
para esquistossomose.

O Consórcio Pediátrico Praziquantel – é uma parceria público-privada internacional que
pretende reduzir o estigma global da esquistossomose e melhorar a saúde infantil ao
abordar as necessidades médicas de crianças infectadas em idade pré-escolar. Sua missão é
desenvolver, registrar e fornecer acesso a um medicamento pediátrico adequado para o
tratamento da esquistossomose em crianças de 3 meses a 6 anos de idade.
O Consórcio é financiado pela Merck, tem contribuições em espécie de parceiros do
Consórcio e subsídios da Bill & Melinda Gates Foundation [Fundação Bill & Melinda Gates]
(2012), do Global Health Innovative Technology Fund [Fundo Global de Tecnologia
Inovadora] (2014, 2015, 2016, 2019 e 2020) e da European & Developing Countries Clinical
Trials Partnership [Parceria para Ensaios Clínicos na Europa e Países em Desenvolvimento]
(2018 e 2021).

Júlia Lins (Fiocruz Bahia) e Viviane Oliveira (Farmanguinhos/Fiocruz)

Pesquisadores da Fiocruz Bahia iniciaram um ensaio clínico com o medicamento arpraziquantel para tratamento da esquistossomose em crianças com idade entre três meses e seis anos. O objetivo é avaliar a eficácia, segurança e possíveis eventos adversos nesse público. A primeira dose foi administrada em um paciente, em janeiro de 2025, no município de Conde, na Bahia, área endêmica da doença.

A pesquisa será realizada ao longo de um ano, em seis municípios, três da Bahia e três de Sergipe, e pretende avaliar um grupo de 403 crianças, um que abrange 163 na faixa etária de três meses a três anos e outro de 240 com idade entre quatro e seis anos. Neste último, metade receberá arpraziquantel e outra metade praziquantel, medicamento já utilizado para tratamento de esquistossomose em adultos e crianças acima de quatro anos, para comparação.

Cada participante receberá o arpraziquantel, de dose única, e será acompanhado por três semanas. O comprimido é dissolvido em água e possui gosto agradável, característica que contribui a ingestão pelas crianças, diferente do praziquantel que é um comprimido comum. Além disso, a nova formulação possui características para resistir aos desafios de calor e umidade dos países tropicais, onde a doença é mais prevalente. 

A esquistossomose, causada pelo parasito Schistosoma mansoni no Brasil, afeta o trato intestinal e outros órgãos, como fígado e baço. Em crianças, pode causar anemia e sequelas mais graves. A enfermidade é considerada pela Organização Mundial de Saúde (OMS) como uma das 20 doenças mais negligenciadas e atinge, principalmente, populações vulnerabilizadas.

“Não há tratamento contra esquistossomose para crianças abaixo de quatro anos. Esse medicamento, que é produzido por Farmaguinhos/Fiocruz, vem para cobrir essa lacuna da assistência aos portadores da doença. Também pode trazer o benefício de auxiliar na adesão ao tratamento de crianças acima de quatro anos, já que é mais fácil de ser administrado e apresenta melhor palatabilidade”, comenta o pesquisador da Fiocruz Bahia e coordenador do estudo, Ricardo Riccio.

O projeto tem como vice-coordenadora a pesquisadora Isadora Siqueira, além da participação dos pesquisadores Mitermayer Galvão Reis e Luciano Kalabric, da Fiocruz Bahia, e é realizado em parceria com a Universidade Federal do Espírito Santo (UFES), Universidade Federal de Sergipe (UFS) e Universidade Federal do Ceará (UFC). A nova formulação foi desenvolvida por um consórcio que conta com a participação do Instituto de Tecnologia em Fármacos (Farmanguinhos/Fiocruz), produtor do medicamento utilizado no estudo.

O diretor do Instituto conta sobre a importância do medicamento para a erradicação da esquistossomose. “O desenvolvimento da formulação pediátrica pelo Consórcio foi essencial para cobrir este público que era negligenciado. Foram anos de dedicação, com um trabalho conjunto entre instituições públicas e privadas, que resultaram neste medicamento inovador e essencial para o tratamento da doença em crianças. Acompanharmos agora este estudo com mais de 400 pacientes é gratificante. Esperamos, em breve, fornecer o arpraziquantel para países africanos e regiões endêmicas de todo o Brasil”, afirma Jorge Mendonça.

André Daher, coordenador da Plataforma de Pesquisa Clínica da Fiocruz, que patrocina e oferece suporte ao projeto, explica que a iniciativa é realizada dentro do Programa de Pesquisa Translacional em Esquistossomose da Fiocruz (Fio-Schisto), fazendo uma integração inédita com três projetos de diferentes unidades da Fundação, que envolvem diagnóstico, tratamento e indicadores em esquistossomose. “Se trata de um plano de desenvolvimento que envolve um consórcio internacional, um produtor e uma fábrica públicos, que vão gerar informações sobre esse tratamento e diagnóstico. Além disso, serão geradas amostras que ficarão armazenadas no biobanco da Fiocruz Bahia, que podem responder a perguntas futuras”, afirma.

Daher também destaca o caráter inovador. “Desenvolver um produto pediátrico já é uma inovação, mas o arpraziquantel é a formulação pediátrica de um isômero, molécula que tem mais atividade do que o praziquantel, mas com menos gosto, um processo químico bastante refinado. É a produção de conhecimento sendo conduzida nos mais rigorosos padrões de qualidade”, pontua. 

A pesquisadora do projeto, Camilla Almeida, ressalta que o estudo clínico de fase três possui a peculiaridade de ser realizado em campo, o que traz oportunidades e desafios. “Como essa é a especialidade da nossa equipe, conseguimos estruturar um bom plano de monitoramento de segurança para os participantes. Esse estudo é de suma importância e vai somar aos esforços para a eliminação da esquistossomose nas nossas crianças”, conclui.

Desenvolvimento pediátrico – O medicamento foi fruto do projeto de desenvolvimento do Consórcio Praziquantel Pediátrico, do qual Merck Healthcare KGaA e Farmanguinhos fazem parte e tem o importante papel finalístico de serem o detentor do registro internacional e o primeiro local de fabricação do produto, respectivamente.

Em 2024, Farmanguinhos submeteu o medicamento para registro na Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) e aguarda a aprovação. A produção em Farmanguinhos/Fiocruz abastecerá o Sistema Único de Saúde (SUS) e regiões onde a doença é mais endêmica, especialmente no continente africano. Com reconhecimento internacional, o arpraziquantel recebeu parecer científico favorável da Agência Europeia de Medicamentos (EMA) e foi incluído na Lista de Medicamentos Pré-qualificados pela Organização Mundial da Saúde (OMS), em 2023 e 2024, respectivamente.

Ao desenvolver, registrar e fornecer acesso ao medicamento voltado para o público pediátrico, o Consórcio contribui para a eliminação da esquistossomose como um problema de saúde pública no Brasil e no mundo.